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再生障碍性贫血(SAA)是由多重发病机制引起的严重骨髓造血衰竭性疾病,由于中性粒细胞缺乏和血小板极度减少,患者常出现危及生命的严重感染和出血,需要积极治疗。然而,约1/3的SAA患者无法经由IST治疗实现完全缓解,这些患者通常伴有持续且严重的血细胞减少以及造血干、祖细胞缺乏。

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