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帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶，已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介，它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。”曼彻斯特波士顿Dana-Farber癌症研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任GeorgeDemetri博士说道。

这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究，Demetri博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些，即在化疗前应用。然而，Demetri博士强调说，化疗如果有效的话可以减小肿瘤，但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下，用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助，”Demetri博士在接受Medscape医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约60％（每种各占30％），但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那40％软组织肉瘤，Demetri博士解释道。

肉瘤非常罕见，根据美国肿瘤学会的数据，2011年美国有约10980个人患此病。它们由间充质细胞分化而来。间充质细胞常见于脂肪、肌肉、神经、血管及其他结缔组织等软组织中.“如果人体是一个房子的话，不同于大部分其他肿瘤生长的灰泥板和精细的装修层，肉瘤仅相当于这些地板。”Demetri博士说道。

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胃肠道间皮瘤被除外是因为它有自己特有的有效治疗方法。靶分子媒介伊马替尼（Gleevec）为这种疾病的治疗带来性的改变，Demetri博士在采访中解释到。“我们有些病人服用伊马替尼后存活了12年，同样的疾病在2002可以在6周内杀死他们。”他说道。“但肉瘤还有许多其他类型，”他继续道，“而我们自上世纪70年代后就再没有新的治疗药物，多柔比星（阿霉素）作为治疗用药已经用了数十年了。”不过它仍然是在美国证实对肉瘤有效的唯一一个药物，他补充道。

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