恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q, R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

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恩西地平的作用：体外实验证实，与对照品野生型的IDH2比较恩西地平(Idhifa)对IDH2的3种突变体R140Q、R172K和172S显示了更强大的抑制活力（超过40倍），能有效降低2-HG水平。它能逆转组蛋白和DNA的过度甲基化；在白血病细胞中诱导细胞分化，伴随着外周血细胞中CD11b＋的表达提高和c-Kit受体表达降低。

Chemicalbook动物实验表明，它能够有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复由突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化效应；能显著降低2-HG水平，最大抑制程度为90.6%，诱导骨髓细胞分化，不会带来细胞毒性，迄今也未观察到它能带来细胞遗传异常以及引发IDH2变异。

恩西地平的疗效和安全性在试验中得到证实：在一项对 199 名 IDH2 突变的复发或难治性 AML 患者进行的单臂研究中证实Enasidenib的疗效。

结果显示，在至少 6 个月的治疗后，大约 19% 的患者达到完全缓解，中位缓解持续时间为 8.2 个月。 4% 的患者实现了部分血液学缓解，中位缓解持续时间为 9.6 个月。 在 157 名因 AML 需要输血或血小板的患者中，34% 的患者在接受 enasidenib 后不再需要输血。