美国食品和药物管理局(FDA)已批准培米替尼用于治疗与FGFR1重排相关的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤(MLN)成人患者。现在国外也有培美替尼上市，价格1700左右一盒。
-培美替尼一瓶多少钱？2023年，老挝仿制版培米替尼价格约为每月每瓶1700元。定向采购——培米替尼——价格每盒1700元左右。
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该批准基于2期、多中心、开放标签、单臂试验FIGHT-203的数据，该研究旨在评估疗效和安全性。主要终点是完全缓解率（CR），次要终点包括总体缓解率（ORR）。）、完全细胞遗传学缓解率（CCyR）和安全性。
实验证明
研究显示，在这些患有慢性骨髓疾病的成年患者（N=18）中，无论是否发生EMD，完全缓解（CR）率为78%，完全缓解的中位时间为104天，中位持续时间回应的时间还没有到。在骨髓急性期患者（N=4）中，有或没有EMD，2名患者获得完全缓解。在仅接受EMD治疗的患者（N=3）中，1名患者获得完全缓解。在所有参与者中，完全细胞遗传学缓解率为79%。
不良反应
最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）和干眼（50%）。50%)、疲劳(44%)、皮疹(35%)、腹痛(35%)、贫血(35%)、便秘(32%)、口干(32%)、鼻出血(29%)、视网膜色素上皮脱落（26%）、四肢疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮肤干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、恶心（21%）、视力模糊（21%）、周围水肿（21%）和头晕（21%）。
关于Pemazyre（pemigatinib）
Pemazyre是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，可抑制FGFR1/2/3的磷酸化，通过阻断FGFR发出的细胞增殖信号来抑制肿瘤生长。Pemazyre也是FDA批准的首个治疗患有FGFR重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤(MLN)成人患者的治疗方法。这是Pemazyre的第二个适应症，其中还包括治疗具有FGFR2融合或FDA检测到的其他类型基因重排的复发性或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌。
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