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维奈克拉是全球首个具有高亲和性靶向肿瘤细胞凋亡独特作用机制的口服bcl-2抑制剂。已证实AML细胞中bcl-2过表达,它介导肿瘤细胞存活,并与化疗药物的耐药性相关。
维奈克拉通过直接与bcl-2蛋白结合,取代并释放促凋亡蛋白Bim、BAX等,释放的游离促凋亡蛋白相互作用,启动凋亡级联反应,导致线粒体外膜的通透性改变,并释放细胞色素C,进一步激活半胱氨酸天冬氨酸蛋白酶(caspase),导致恶性细胞凋亡。这种以bcl-2蛋白为靶点的作用机制在治疗AML中具有创新性和独特性。