ITP它是一种原发性自身免疫系统疾病,是通过临床血小板记数降低引起的最常见的血液系统疾病。主要原因是免疫功能异常(包括B细胞功能异常,T细胞功能异常、血小板计数生成异常或巨噬细胞激活异常)是最常见的血液系统疾病,约占血液系统疾病总数的的血液系统疾病,约占血液系统疾病总数的了五种TPO-R激动剂是盐野义芦曲波帕(Lusutrombopag),艾曲波帕(Eltrombopag),安进的罗米司亭(Romiplostim),卫材阿伐曲波帕(Avatrombopag)和三生制药的重组人血小板计数生成素注射剂。目前,艾曲泊帕乙醇胺片,卫材阿伐曲波帕和三生制药的重组人血小板计数生成素已国内获准。
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ITP患者的临床症状有:皮肤粘膜出血(出血点、紫癜、口腔粘膜血泡,最常见)、鼻出血、严重出血(颅内出血、消化道出血、尿血、不常见)等。轻度血小板减少、瘀伤、粘膜出血会影响患者的生活习惯,严重导致死亡;也可能表现为疲劳、嗜睡、抑郁和抑郁。SAA这是一种罕见的危及生命的血液病。患者的骨髓不能产生足够的血红细胞、白细胞和血小板计数,因此会出现残疾症状和并发症,包括疲劳、呼吸不良、反复感染、异常瘀伤和出血。历史上,SAA一般是致命的,病人会因感染或大出血而死亡。
国家食品药品监督管理局(NMPA)宣布,恒瑞医药1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(商品名称:恒曲)已通过优先审批程序上市,用于糖皮质激素、免疫球蛋白等慢性原发免疫性血小板减少症,因血小板减少和临床条件导致出血风险增加。(ITP)成人患者,以及治疗免疫抑制不良的重型再生障碍性贫血(SAA)成人病人SAA适应症是附条件允许的。
海曲泊帕乙醇胺(HerombopagOlamine)它是一种口服吸收的小分子非肽促血小板计数生成素受体(TPOR)激动剂,通过选择性结合血小板计数生成素受体跨膜区,激活TPOR依靠的STAT和MAPK信号转移通道刺激巨核细胞的增殖和分化,产生血小板计数,并发挥血小板升高的作用。该药物主要用于治疗慢性原发免疫性血小板降低症,对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳(ITP)。与艾曲波帕相比,恒瑞医药的海曲波帕乙醇胺片在艾曲波帕结构上进行了一系列高选择性的装饰TPOR激动剂,具有更高效、更微毒的特点。
由于不同于内源性血小板计数生成素的结构,避免了抗血小板生成素抗体的产生。由于不与血小板计数生成素竞争,结合血小板计数生成素受体,本产品与血小板计数生成素具有协同作用。近年来,艾曲泊帕用于原发性免疫性血小板降低性紫癜,特别是用于治疗激素、人类免疫球蛋白、脾脏切除无反应的难治性原发性免疫性血小板降低性紫癜,保持患者血小板升高,降低出血的发生。艾曲泊帕最近的不良反应相对较轻,主要包括头痛、鼻咽炎、恶心、腹泻等。其更严重的不良反应主要包括血栓形成、骨髓纤维化、肝功能异常等,在用药过程中应密切观察。艾曲泊帕乙醇胺是一种口服的非肽小分子血小板计数生成素受体激动剂,通过结合血小板计数生成素受体的跨膜结构激活JAK2/STAT血小板计数生成素受体不与血小板计数生成素竞争性结合,促进血小板计数生成。
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