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培唑帕尼是特异性靶向血管生成和肿瘤细胞增殖相关受体的小分子酪氨酸激酶抑制剂,可强效抑制血管内皮生长因子和血小板衍生生长因子受体。培唑帕尼主要适应症适用于治疗晚期肾细胞癌。此外,在一些临床研究当中,培唑帕尼也可以用于治疗软组织肉瘤、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌等恶性肿瘤。
II期临床试验发现该药对平滑肌肉瘤和滑膜肉瘤有效。多中心III期随机临床试验进一步证实了其临床效果,治疗组和安慰剂组的无进展生存期分别为4.6个月和1.6个月。虽然总缓解率仅为6%,但67%的患者病情稳定。基于此结果,于2012年4月获美国FDA和欧盟批准用于治疗成人晚期STS。
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