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帕唑帕尼,小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂,2009年10月获美国FDA批准上市,用于肾细胞癌的治疗。血管肉瘤是一种罕见的肉瘤亚型,预后不佳。在一项1/2期试验中,在未接受过帕唑帕尼治疗的化疗难治性血管肉瘤患者中,carotuximab(TRC105)联合帕唑帕尼的中位无进展生存期(PFS)为7.8个月。

  TRC105和帕唑帕尼与单独帕唑帕尼在晚期血管肉瘤患者中的适应性富集3期试验是一项多国、多中心、开放标签、平行组、3期随机临床试验,纳入123名18岁或以上的晚期血管肉瘤患者。血管肉瘤于2017年2月16日至2019年4月12日在美国和欧盟的31个地点进行。

帕唑帕尼医治成年人末期软组织肉瘤,适用范围包含除胃肠间质瘤和脂肪组织肉疙瘩以外的20多种多样亚型的肉疙瘩,可用作早已受到过对于转移灶放化疗的二线治疗或者新辅助或临床治疗12个月产生发作迁移的病人。还用以晚期肾癌、非小细胞癌、上皮性卵巢癌这些

软组织肉瘤的有关实验实验中,无进展生存期在帕唑帕尼组为5月,安慰剂组为2月。帕唑帕尼组的无进展生存期显著善于安慰剂组。此外一组,帕唑帕尼组无疾病进展存活期为25周,明显善于安慰剂组的无进展生存期6.9周;帕唑帕尼组均值总生存期为13月,安慰剂组为10月。证实帕唑帕尼成效显著。

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