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格列卫在血液病临床上主要用于治疗慢性髓性白血病。格列卫在体内外均可在细胞水平上抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶,能选择性抑制Bcr-Abl阳性细胞系细胞、Ph染色体阳性的慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病病人的新鲜细胞的增殖和诱导其凋亡。
据研究表明,超过90%的SM具有Kit D816V位点突变,所以现阶段用治疗SM的药物,以Kit抑制剂为主。获批适应症中包括SM的共有2个药物,其中格列卫用于无D816Vc-Kit基因突变或未知c-Kit基因突变的ASM成人患者,不适用于治疗最常见的亚型。2017年获批的Midostaurin是首个可用于治疗ASM、SM-AHN或MCL成年患者的药物,它的获批基于两个单臂多中心开放性试验,包括II期研究(CPKC412D2201)。Midostaurin的疗效是建立在确认完全缓解(CR)的基础上,加上六周期标准治疗的不完全缓解(ICR)(n=89),该分析表明整体响应率为21%(95%CI,13,31)。疗效也经由2013IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析(N=115),此评估估计完全缓解或部分缓解率为17%(95%CI,10,25)。
在格列卫上市之初,一盒的定价高达23500元,这样高昂的价格让许多普通患者望而生畏。虽然在2017年格列卫进入国家医保范畴,但医保后的价格也并未让患者们满意,还是有着较大压力。
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