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瑞戈非尼目前主要应用于胃肠间质瘤和转移性结肠癌的靶向治疗。较于安慰剂组,可使接受标准治疗后肿瘤仍处于进展期的转移性结肠直肠癌患者的无进展生存期延长,总生存期获得明显提高,意味着疾病进展或死亡风险降低,疾病控制率显着高于安慰剂组。在治疗使用甲磺酸伊马替尼或苹果酸舒马替尼治疗后病情发生进展的胃肠道间质瘤患者,瑞戈非尼相比安慰剂能使患者的无进展生存期获得统计学上的明显延长。瑞戈非尼给药方法为每天定时口服药物。低脂饮食后,用水吞服。
和对照组相比,瑞戈非尼Regorafenib组患者的OS的风险比(HR)为0.62,即在整个试验期内,这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月,而安慰剂组则为7.8个月。两个治疗组的中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月。疾病控制 率(含完全缓解,部分缓解和病情稳定)分别为65.2%和36.1%。总体缓解率(完全缓解和部分缓解)分别为10.6%和4.1%。