维奈托克是FDA批准的第一种BCL-2抑制剂,目前FDA批准用于治疗以下疾病:(1)成人慢性淋巴细胞白血病(CLL);(2)小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);(3)用阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷治疗成人急性髓系白血病。欧洲药品管理局(EMA)人类药品委员会(CHMP)支持批准突破性抗癌药Venclyxto(venetoclax)作为单一疗法:(17p缺失突变或TP53突变的慢性淋巴细胞白血病(CLL),不适合或未接受B细胞受体信号通路抑制剂治疗;(2)没有17p缺失突变或TP53突变的CLL,化疗-免疫治疗和B细胞受体信号通路抑制剂失败。
在一项大规模的多中心1期临床试验中,发现维尼托克具有良好的治疗效果,尤其是对老年急性髓系白血病患者。对于75岁以上的急性髓系白血病患者,由于并发症,患者不能接受强化诱导化疗。美国食品和药物管理局将批准文克莱xta、阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷作为化疗的联合治疗方法。该试验包括145名年龄在65岁及以上的急性髓细胞癌患者。接受Venitoke联合治疗后,总缓解率为67%,完全缓解(CR)和不完全血细胞恢复(CRi)的总比例为67%。年龄较大(75岁以上)、癌细胞病理特征差的患者完全缓解率为60%,完全缓解加不完全血细胞恢复率为65%。与单独使用低甲基化药物相比,维奈托克具有更突出的治疗效果。
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